17/04/2020: FDA công bố thuốc mới chữa những bệnh nhân ung thư vú di căn có dương tính với HER2

Biên dịch: Lê Châu Thảo Vy

Mentor: Võ Đức Duy, Ph.D.

Thuốc Tukysa (tucatinib) phối hợp với trastuzumab và capecitabine có hiệu quả tích cực trong việc làm chậm sự phát triển của các tế bào ung thư do thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu mô 2 (HER2) gây ra.

Ngày 17/04/2020, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận Tukysa (tucatinib), một phần của dự án Orbis, chế phẩm phối hợp với các kháng thể đơn (trastuzumab và capecitabine) trong điều trị bệnh ung thư vú với dương tính HER2, thường xảy ra ở là phụ nữ trên 65 tuổi. Dự án Orbis này là dự án đầu tiên có sự phối hợp quốc tế giữa Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Cơ quan Khoa học Y tế Singapore (HAS) và Cơ quan quản lý Dược Thụy Sỹ (Swissmedic).

Thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu mô 2 (HER2) là một loại tyrosine kinase, nó có chức năng kích thích sự phát triển của các tế bào ung thư. Hiện nay, có khoảng 20% ca dương tính với HER2 trong tổng số những người mắc bệnh ung thư vú trên thế giới. Vì thế, Tukysa- một hợp chất đa dị vòng- được tạo ra như một chất ức chế protein tyrosine kinase HER2 giúp ngăn chặn các tế bào ung thư phát triển trong cơ thể.

Chỉ tiêu chính của thuốc là kéo dài thời gian ngừng phát triển của khối u (PFS). Trong đó, trung bình PFS của bệnh nhân có sử dụng thuốc Tukysa, trastuzumab và capecitabine là 7.8 tháng, dài hơn so với những bệnh nhân sử dụng placebo (một loại giả dược không có tác dụng sinh lý đến căn bệnh cũng như làm hại sức khỏe bệnh nhân, nhưng là liều thuốc tâm lý giúp tăng cường quá trình trao đổi chất ở não bộ, góp phần chữa trị hiệu quả) kết hợp với trastuzumab và capecitabine, PFS chỉ 5.6 tháng. Tương tự, với chỉ tiêu phụ đối với những người có di căn não, những bệnh nhân sử dụng theo lộ trình thuốc Tukysa, trastuzumab và capecitabine có PFS là 7.6 tháng, lâu hơn so với những bệnh nhân sử dụng placebo, trastuzumab và capecitabine, là 5.4 tháng.

Qua thử nghiệm lâm sàng trên 612 bệnh nhân có dương tính với HER2, bao gồm những người chưa qua chữa trị hoặc đã chữa trị bằng trastuzumab, pertuzmab và ado-trastuzumab emtansine (T-DM1) trước đó; và những người bị di căn não chưa hoặc đã qua chữa trị với trường hợp đã lành hoặc chưa lành, FDA chỉ công nhận hiệu quả của thuốc tucatinib khi kết hợp sử dụng với trastuzumab và capecitabine. Hiện tại chưa có nghiên cứu nào về hiệu quả và tác hại của tucatinib khi dùng đơn độc. Về liều dùng, Tukysa ở dạng viên nén 150mg, sử dụng hai lần/ngày. Thuốc nên dùng cho những bệnh nhân đã từng điều trị bệnh di căn có ít nhất một kháng thể chống HER2, và kết hợp với hai loại thuốc trastuzumab và capecitabine trong quá trình điều trị ung thư vú di căn.

Tuy nhiên, thuốc Tukysa cũng gây ra nhiều tác dụng phụ như tiêu chảy, vết ban đỏ mất cảm giác ở lòng bàn tay-bàn chân (hội chứng Palmar-Plantar Erythrodysesthesia), buồn nôn, mệt mỏi, tổn thương gan, nôn mửa, viêm lở miệng, biếng ăn, đau bụng, đau đầu, thiếu máu, hoặc bị phát ban. Vì thế, các bác sĩ cần khuyến cáo bệnh nhân trước khi sử dụng Tukysa hoặc kèm theo việc sử dụng thuốc tiêu chảy để tránh tình trạng tiêu chảy cấp dẫn đến mất nhiều nước trong cơ thể, có thể gây hư thận và tử vong. Các bác sĩ cũng cần lưu ý theo dõi kiểm tra gan của bệnh nhân mỗi 3 tuần/lần trong quá trình bệnh nhân sử dụng thuốc. Thêm vào đó, các bác sĩ cũng nên thông báo với bệnh nhân phụ nữ điều trị bằng thuốc Tukysa về vấn đề sinh sản và biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình sử dụng Tukysa. Ngoài ra, phụ nữ mang thai hoặc cho con bú không nên dùng thuốc Tukysa vì nó có thể gây hại cho sự phát triển của thai nhi hoặc trẻ sơ sinh.

Ngoài những thông tin trên, hiện tại Tukysa đã được cấp chỉ định nhằm thúc đẩy tối đa hiệu quả của thuốc trong việc điều trị những bệnh nghiêm trọng khác, đáp ứng nhu cầu y tế, và hỗ trợ chữa trị những căn bệnh hiếm muộn

Tài liệu tham khảo:

2020. FDA Approves First New Drug Under International Collaboration, A Treatment Option for Patients with HER2-Positive Metastatic Breast Cancer. U.S Food And Drugs Administration (FDA). https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-new-drug-under-international-collaboration-treatment-option-patients-her2#:~:text=Today%2C%20as%20part%20of%20Project,spread%20to%20other%20parts%20of