Lợi ích của Evolocumab ở bệnh nhân nhi tăng cholesterol máu gia đình thể dị hợp tử

Biên dịch: Lê Thị Tường Vi

Hiệu đính: DS. Lâm Trịnh Diễm Ngọc, TS. Võ Đức Duy

Evolocumab là kháng thể đơn dòng hoàn toàn của người, kháng PCSK9 (proprotein convertase subtilinsin – kexin type 9), được sử dụng rộng rãi trên người lớn để giảm LDL-C (lipoprotein cholesterol mất độ thấp). Ảnh hưởng của nó ở đối tượng bệnh nhân trẻ em bị “Tăng cholesterol máu gia đình thể dị hợp tử” chưa được biết đến và được làm rõ hơn trong nghiên cứu sau

Phương pháp nghiên cứu

• Nhóm nghiên cứu đã tiến hành một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược kéo dài 24 tuần để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của evolocumab ở bệnh nhi tăng cholesterol máu gia đình thể dị hợp tử.
• Bệnh nhân từ 10 đến 17 tuổi được điều trị hạlipid máu ổn định ít nhất 4 tuần trước khi khám sàng lọc. Các đối tượng có:
• Mức cholesterol LDL từ 130 mg/dl (3,4 mmol/l) trở lên
• Mức triglyceride là 400 mg/dl (4,5 mmol/l) trở xuống

à Được chỉ định ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để tiêm evolocumab (420 mg) hoặc giả dược dưới da hàng tháng. Tiêu chí đánh giá chính là phần trăm thay đổi mức cholesterol LDL từ lúc bắt đầu đến tuần thứ 24.

Kết quả nghiên cứu

• Tổng số 157 bệnh nhân được phân nhóm ngẫu nhiên gồm nhóm tiêm evolocumab (n=104)và nhóm tiêm giả dược (n=53).
• Vào tuần thứ 24, phần trăm thay đổi trung bình so với ban đầu về mức cholesterol LDL là

-44,5% ở nhóm evolocumab và −6,2% ở nhóm giả dược (sự khác biệt là -38,3 điểm phần trăm (P <0,001)). Sự thay đổi tuyệt đối mức cholesterol LDL là −77,5 mg/dl (−2,0 mmol/l) ở nhóm evolocumab và −9,0 mg/dl (−0,2 mmol/l) ở nhóm giả dược (sự khác biệt là -68,6 mg/dl (−1,8 mmol/l) (P <0,001)).

• Các biến số lipid thứ cấp ở nhóm evolocumab đều tốt hơn đáng kể so với nhóm giả dược. Tỷ lệ các tác dụng ngoại ý xảy ra trong thời gian điều trịtương tự nhau ở hai nhóm.

Kết luận

Từ các kết quả trên, evolocumab có thể làm giảm mức cholesterol LDL và các biến số lipid khác ở bệnh nhi bị tăng cholesterol máu gia đình.

Tài liệu tham khảo

Raul D. Santos rt al.Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020 Oct 1; 383:1317-1327. (https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2019910)

Category: Nghiên cứu, Chuyên đề lâm sàng

Tag:Evolocumab,cholesterol LDL, bệnh nhi tăng cholesterol