Nobel hoá học 2020: Tìm hiểu về Crispr/Cas và các cột mốc phát triển

Giải Nobel Hoá học 2020 được trao cho 2 nhà khoa học người Mỹ Jennifer Doudna và Pháp Emmanuelle Charpentier vì những khám phá quan trọng công cụ điều chỉnh bộ gene Crispr/Cas9, hay được ví von đơn giản là ‘cây kéo’ vàng để cắt nối các đoạn gene di truyền.

Cùng tìm hiểu qua về Crispr/Cas và các cột mốc phát triển quan trọng của phát minh này.

Các scandals xung quanh Crispr/cas9 xem tại link sau

CRISPR/Cas9 – Công cụ khởi đầu cho cuộc cách mạng hóa khoa học sự sống

Một trong những điểm hấp dẫn của khoa học là nó không thể đoán trước được – bạn không bao giờ có thể biết trước một ý tưởng hoặc một câu hỏi có thể dẫn đến đâu. Đôi khi trí óc tò mò sẽ dẫn chúng ta đến ngõ cụt, đôi khi nó sẽ gặp phải một mê cung đầy chông gai mà phải mất hàng năm trời mới định hướng được. Nhưng, bây giờ và một lần nữa, khi mở mắt ra, Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna đã thấy được rằng những bước chân chập chững mà họ đã bước, đã đưa họ tới một chân trời của khả năng không thể kể hết được.

Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 là một trong những khám phá đầy bất ngờ với tiềm năng to lớn. Trong quá trình nghiên cứu về vi khuẩn Streptococcus pyogenes, một trong những vi khuẩn gây hại nhiều nhất cho loài người, Emmanuelle Charpentier đã vô tình phát hiện ra một phân tử chưa được biết đến trước đây, tracrRNA. Công trình của cô cho thấy tracrRNA là một phần của hệ thống miễn dịch cổ xưa của vi khuẩn, gọi là CRISPR/Cas, có chức năng tiêu diệu các virus tấn công vào vi khuẩn bằng cách phân cắt DNA của virus. Charpentier công bố khám phá của mình vào năm 2011. Cùng năm, cô bắt đầu hợp tác với Jennifer Doudna, một nhà sinh hóa giàu kinh nghiệm với kiến ​​thức rộng lớn về RNA. Cùng nhau, họ đã thành công trong việc tái tạo lại chiếc kéo phân tử CRISPR/Cas của vi khuẩn trong một ống nghiệm và đơn giản hóa các thành phần phân tử của chiếc kéo để chúng dễ sử dụng hơn. Khi Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna bắt đầu điều tra hệ thống miễn dịch của vi khuẩn Streptococcus, họ nghĩ rằng họ có thể phát triển một dạng kháng sinh mới. Nhưng không, thay vào đó, họ lại phát hiện ra một công cụ phân tử có thể được sử dụng để tạo những vết cắt chính xác trên DNA, giúp thay đổi các đoạn mã của sự sống một cách dễ dàng.

Ngay sau khi Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna công bố khám phá ra kéo phân tử CRISPR /Cas9 vào năm 2012, một số nhóm nghiên cứu đã chứng minh rằng công cụ này có thể được sử dụng để sửa đổi bộ gen tế bào của cả chuột và người, dẫn đến sự bùng nổ mạnh mẽ của công nghệ chỉnh sửa gen. Trước đây, việc thay đổi các gen trong tế bào, thực vật hoặc sinh vật rất tốn thời gian và đôi khi là không thể. Bằng cách sử dụng kéo phân tử, về nguyên tắc, các nhà nghiên cứu có thể tạo ra những vết cắt ở bất kỳ bộ gen nào họ muốn. Sau đó, sẽ rất dễ dàng để họ viết lại các đoạn mã của sự sống thông qua cơ chế sửa chữa DNA tự nhiên của tế bào.

Vì công cụ gen này rất dễ sử dụng nên hiện nay nó đã được phổ biến rộng rãi trong nghiên cứu cơ bản: Nó được sử dụng để tạo nên các mô hình  tế bào và động vật chỉnh sửa gen nhằm mục đích tìm hiểu cách thức các gen khác nhau hoạt động và tương tác, chẳng hạn như trong quá trình bệnh; Trong nông nghiệp, các nhà nghiên cứu đã có thể phát triển các loại cây trồng chống chịu được nấm mốc, sâu bệnh và hạn hán. Trong y học, các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp điều trị ung thư mới đang được tiến hành và ước mơ có thể chữa khỏi các bệnh di truyền sắp trở thành hiện thực. CRIPRS/Cas9 đã trở thành câu chuyện khoa học lớn nhất thập kỷ, đưa ngành khoa học sự sống bước sang một kỷ nguyên mới và mang lại lợi ích lớn nhất cho loài người.

“Có một sức mạnh to lớn trong công cụ di truyền này, nó ảnh hưởng đến tất cả chúng ta. Nó không chỉ tạo nên một cuộc cách mạng trong khoa học cơ bản mà còn tạo ra những cây trồng sáng tạo và sẽ dẫn đến những phương pháp điều trị y tế mới mang tính đột phá.” Dẫn lời từ Claes Gustafsson, chủ tịch Ủy ban Nobel Hóa học.

Thông qua việc khám phá ra CRIPRS/Cas9, Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna đã phát triển nên một công cụ đưa khoa học sự sống vào một kỷ nguyên mới. Không chỉ họ, mà ngay cả chúng ta cũng bắt đầu nhìn thấy được một chân trời rộng lớn với tiềm năng không thể tưởng tượng được của công cụ chỉnh sửa gen. Có một điều chắc chắn rằng: sớm thôi, những chiếc kéo phân tử này sẽ ảnh hưởng rất nhiều lên tất cả chúng ta. Quan trọng nhất là việc phải đối mặt với các vấn đề đạo đức mới, nhưng bù lại công cụ mới này có thể góp phần giải quyết nhiều thách thức mà nhân loại đang phải đối mặt.

Từ khi cơ chế được khám phá vào năm 1987, đã có nhiều cột mốc quan trọng về sự phát triển của Crispr/Cas9 cho thấy ứng dụng cực kỳ lớn vào nhiều mặt của đời sống.

Các cột mốc quan trọng về phát triển của Crispr/Cas

Nhóm tác giả:

TS.DS. Phạm Đức Hùng

Nguyễn Thái Minh Trận

Mỹ Ngọc

Đỗ Thị Biển

Lâm Ngọc Kim Trúc

TLTK

1. https://cen.acs.org/policy/litigation/Broad-prevails-over-Berkeley-CRISPR/96/web/2018/09
2. https://www.sciencemag.org/news/2020/09/latest-round-crispr-patent-battle-has-apparent-victor-fight-continues
3. https://www.technologyreview.com/2018/12/11/138290/years-before-crispr-babies-this-man-was-the-first-to-edit-human-embryos/
4. https://www.facebook.com/t.nguyen.2016/posts/1087954931651823
5. Heidi Ledford, 2019, “Super-precise new CRISPR tool could tackle a plethora of genetic diseases”, naturehttps://www.nature.com/articles/d41586-019-03164-5, 8/10/2020.
6. Dennis Normile, 2019, Chinese scientist who produced genetically altered babies sentenced to 3 years in jail, Sciencemag, https://www.sciencemag.org/news/2019/12/chinese-scientist-who-produced-genetically-altered-babies-sentenced-3-years-jail, 8/10/2020.
7. “Pro and Con: Should Gene Editing Be Performed on Human Embryos?”, National Geograpic, https://www.nationalgeographic.com/magazine/2016/08/human-gene-editing-pro-con-opinions/, 8/10/2020.

Hình thumbnail 2 nhà khoa học Doudna và Charpentier tại website của tổ chức Nobel