12/8 FDA Approved: VILTEPSO – TRỊ LIỆU NHẮM MỤC TIÊU CHO BỆNH LOẠN DƯỠNG CƠ DUCHENNE
Biên dịch: Lâm Trịnh Diễm Ngọc
Mentor: Võ Đức Duy, Ph.D.
Ngày 12/8, FDA đã chấp thuận thuốc Viltepso (viltolarsen) được phát triển bởi NS Pharma trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) với cơ chế nhắm mục tiêu vào exon 53 trên pre-mRNA.
BỆNH HỌC
DMD là bệnh lý di truyền lặn trên nhiễm sắc thể X do đột biến gen dystrophin mà một trong các nguyên nhân là mất đoạn exon 52, làm exon 51 và 53 không thể liên kết với nhau, cản trở quá trình phiên mã gây ra thiếu hụt protein dystrophin chịu trách nhiệm duy trì tế bào cơ.
THÔNG TIN THUỐC
Viltepso chứa hoạt chất viltolarsen – một oligome phosphorodiamidat morpholino. Thuốc hoạt động bằng cách “bỏ qua” exon 53, giúp exon 51 và 54 liên kết với nhau, tiếp tục quá trình sản xuất protein mà không cần sự có mặt của exon 52 và 53.
Viltepso là liệu pháp “bỏ qua” exon 53 đầu tiên và duy nhất chứng minh được sự gia tăng dystrophin ở trẻ em dưới 4 tuổi.
Viltepso được sử dụng qua đường tiêm truyền tĩnh mạch trong 60 phút mỗi tuần một lần với liều khuyến cáo là 80 mg/kg thể trọng.
TÍNH HIỆU QUẢ VÀ AN TOÀN
Trong nghiên lâm sàng giai đoạn 2 gồm16 bệnh nhân DMD với 8 bệnh nhân được dùng Viltepso theo liều khuyến cáo, mức dystrophin đã tăng trung bình từ 0,6% bình thường lúc ban đầu lên 5,9% bình thường vào tuần 25.
Trong các nghiên cứu lâm sàng, không có bệnh nhân nào bị ngộ độc thận khi điều trị bằng Viltepso nhưng vẫn cần theo dõi chức năng thận khi dùng thuốc này.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Viltepso bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, phản ứng tại chỗ tiêm, ho và sốt.
NS Pharma sẽ tiếp tục nghiên cứu tính an toàn và hiệu quả của Viltepso trong thử nghiệm giai đoạn 3. Nếu thử nghiệm không xác minh được lợi ích lâm sàng, FDA có thể bắt đầu các thủ tục để rút lại sự chấp thuận thuốc.
TLTK:
