CHMP khuyến nghị EU phê duyệt Xofluza® (baloxavir marboxil) trong điều trị bệnh cúm (influenza virus)
Biên dịch: Lâm Trịnh Diễm Ngọc
Mentor: TS. Võ Đức Duy
Cúm là một trong những bệnh truyền nhiễm phổ biến và nghiêm trọng. Trên toàn cầu, các dịch bệnh theo mùa dẫn đến 3-5 triệu trường hợp mắc bệnh nặng, hàng triệu ca nhập viện và lên tới 650.000 ca tử vong hàng năm. Mặc dù vắc xin là tuyến phòng thủ đầu tiên quan trọng trong việc ngăn ngừa bệnh cúm nhưng vẫn cần có các lựa chọn y tế mới để dự phòng và điều trị.
Xofluza (baloxavir marboxil) là một loại thuốc kháng vi-rút mới được phê duyệt đầu tiên tại Nhật Bản (tháng 2/2018) và Hoa Kỳ (tháng 10/2018). Thuốc được chỉ định để điều trị bệnh cúm cấp tính không biến chứng ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên đã có triệu chứng không quá 48 giờ. Mặc dù FDA lưu ý rằng Xofluza không thể thay thế vắc-xin, thuốc vẫn được ca ngợi là bước đột phá điều trị lớn nhất trong 20 năm qua bởi cơ chế độc đáo – ức chế sự nhân lên của vi-rút và hiệu quả giảm nhanh triệu chứng với liều duy nhất (trong khi các thuốc khác trên thị trường chỉ ức chế sự di chuyển của vi-rút và cần dùng nhiều liều). Xofluza đã được chứng minh hiệu quả trên nhiều loại vi-rút cúm, bao gồm cả các chủng kháng oseltamivir và các chủng trên gia cầm (H7N9, H5N1).
Mới đây, ngày 13 tháng 11 năm 2020, hãng Roche thông báo rằng:
- Xofluza® (baloxavir marboxil) dùng đường uống với một liều duy nhất đã được khuyến cáo phê duyệt tại châu Âu trong điều trị bệnh cúm không biến chứng ở bệnh nhân từ 12 tuổi.
- Xofluza cũng đã được khuyến cáo phê duyệt như một phương pháp điều trị dự phòng bệnh cúm (sau phơi nhiễm) cho người từ 12 tuổi.
- Nếu được chấp thuận, Xofluza sẽ là sự đổi mới đầu tiên trong hoạt động phê duyệt thuốc kháng vi-rút cúm của Ủy ban Châu Âu trong gần 20 năm qua.
Các khuyến cáo nói trên được đề nghị bởi Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (CHMP), dựa trên kết quả của các nghiên cứu giai đoạn III gồm CAPSTONE-1, CAPSTONE-2 và BLOCKSTONE.
| CAPSTONE-1 | |
| Thiết kế | Đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược |
| Đối tượng | 1.436 người từ 12 tuổi trở lên ở Hoa Kỳ và Nhật Bản |
| Tiêu chí đánh giá | Thời gian để triệu chứng cúm giảm bớt sau khi dùng thuốc |
| Kết quả | – Xofluza giảm nhanh các triệu chứng cúm một cách đáng kể so với giả dược (53,7 giờ so với 80,2 giờ; p <0,001).
– Xofluza cho hiệu quả tương tự oseltamivir (53,5 giờ so với 53,8 giờ). – ADR phổ biến nhất là tiêu chảy (3,0%), viêm phế quản (2,6%), buồn nôn (1,3%) và viêm xoang (1,1%). Tất cả các tác dụng ngoại ý này xảy ra với tần suất thấp hơn so với giả dược. |
| CAPSTONE-2 | |
| Thiết kế | Đa trung tâm, tiền cứu, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng |
| Đối tượng | 2.184 người từ 12 tuổi trở lên có mức nguy cơ biến chứng do cúm (≥ 65 tuổi hoặc mắc các bệnh như hen suyễn, bệnh phổi mãn tính, béo phì, bệnh tim) trên toàn cầu. |
| Tiến hành | – Các đối tượng được chỉ định ngẫu nhiên để nhận:
+ Xofluza (đường uống, 1 liều 40mg hoặc 80mg theo trọng lượng cơ thể) hoặc + Giả dược hoặc + Oseltamivir (75mg, hai lần/ngày trong 5 ngày) – Đo thời gian cải thiện các triệu chứng cúm |
| Kết quả | Thời gian trung bình để cải thiện các triệu chứng là 73,2 giờ đối với Xofluza và 102,3 giờ đối với giả dược (p < 0,0001)
à Thuốc kháng vi-rút có lợi ích đáng kể và ý nghĩa lâm sàng ở những người có nguy cơ cao bị biến chứng cúm nghiêm trọng. |
| BLOCKSTONE | |
| Thiết kế | Nghiên cứu dự phòng sau phơi nhiễm, mù đôi, đa trung tâm, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược |
| Mục đích | Đánh giá một liều Xofluza® (baloxavir marboxil) so với giả dược trong dự phòng cúm ở các thành viên trong gia đình (người lớn và trẻ em) đang sống cùng người bị cúm (đã được xác nhận bằng xét nghiệm chẩn đoán nhanh). |
| Đối tượng và tiến hành | – Người đã được chẩn đoán mắc bệnh cúm phải có triệu chứng trong vòng < 48 giờ.
– Người tham gia được yêu cầu sống chung với những người được chẩn đoán cúm trong hơn 48 giờ và nhận một liều Xofluza (liều lượng theo trọng lượng cơ thể) hoặc giả dược như một biện pháp phòng ngừa bệnh cúm phát triển. |
| Kết quả | Tỷ lệ thành viên từ 12 tuổi trong hộ gia đình phát bệnh cúm là 1,3% ở nhóm điều trị bằng Xofluza và 13,2% ở nhóm được điều trị bằng giả dược.
à Xofluza cho thấy tác dụng dự phòng có ý nghĩa thống kê đối với bệnh cúm sau một liều uống ở những người tiếp xúc với người trong nhà bị nhiễm bệnh. |
Dự kiến sẽ có quyết định cuối cùng về việc phê duyệt từ Ủy ban Châu Âu trong tương lai gần.
Levi Garraway, MD, Ph.D., Giám đốc Y tế và Giám đốc Phát triển Sản phẩm Toàn cầu của Roche cho biết “Chúng tôi tin rằng việc tiếp cận với các loại thuốc kháng vi-rút hiệu quả trên bệnh cúm, và đặc biệt là việc sử dụng chúng cho mục đích dự phòng, có thể giúp làm giảm sự lây lan của đại dịch COVID-19 tại các hệ thống chăm sóc sức khỏe ở châu Âu.”
Xofluza được phát triển bởi Shionogi & Co., Ltd., đang được tiếp tục phát triển và thương mại hóa trên toàn cầu với sự hợp tác của Roche Group (bao gồm Genentech ở Mỹ) và Shionogi & Co., Ltd.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-drug-treat-influenza
Hình đại diện từ: https://www.xofluza.com/hcp/why-xofluza/mechanism-of-action.html
Category: Tin chính
Tag: Xofluza, baloxavir marboxil, cúm
