FDA phê duyệt: BREYANZI – Liệu pháp tế bào mới điều trị Ung thư tế bào B lớn dai dẳng hoặc tái phát

Biên dịch: DS. Lâm Trịnh Diễm Ngọc

Ngày 5/2/2021, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Breyanzi (lisocabtagene maraleucel), một liệu pháp gen – tế bào CAR T, trong điều trị u lympho dòng tế bào B lớn.

CHỈ ĐỊNH

Breyanzi là liệu pháp gen thứ ba được chấp thuận trong điều trị các loại ung thư hạch không Hodgkin ở bệnh nhân trưởng thành, bao gồm:

– U lympho tế bào B lớn không đáp ứng với ít nhất 2 liệu pháp toàn thân khác

– U lympho tế bào B lớn tái phát sau ít nhất 2 liệu pháp toàn thân khác

– U lympho tế bào B lớn lan tỏa

Breyanzi không được chỉ định để điều trị ung thư hạch thần kinh trung ương nguyên phát.

CƠ CHẾ

Breyanzi là liệu pháp tế bào CAR T (chimeric antigen receptor T cell therapy). Nguyên tắc của liệu pháp này là sử dụng tế bào T của chính bệnh nhân để giúp chống lại ung thư hạch, gồm các bước :

1. Thu thập tế bào T của bệnh nhân
2. Chỉnh sửa gen tế bào T theo lập trình CAR à Nhắm mục tiêu vào kháng nguyên CD19 biểu hiện ở tế bào khối u.
3. Truyền tế bào T đã biến đổi gen (CAR T) trở lại cơ thể bệnh nhân

Sau khi được tiêm vào cơ thể, CAR (chimeric antigen receptor) nhanh chóng nhận diện và liên kết với CD19. Do đó, các tế bào CAR T được kích hoạt và tăng sinh mạnh, tăng cường khả năng tiêu diệt tế bào ung thư.

Nguồn ảnh : https://ungthubachmai.vn/gen-tri-lieu/lieu-phap-te-bao-car-t-trong-u-lympho-khong-hodgkinva-da-u-tuy-xuong-cap-nhat-lam-sang.html

Breyanzi là hỗn dịch tiêm truyền, một liều duy nhất chứa 50 – 110 ×10⁶ tế bào CAR T.

TÍNH AN TOÀN & HIỆU QUẢ

Tính an toàn và hiệu quả của Breyanzi đã được thiết lập trong một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm với 268 người trưởng thành mắc bệnh u lympho tế bào B lớn khó chữa hoặc tái phát.

• 54% bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn (không phát hiện u hạch hoặc phát hiện ở mức tối thiểu)
• 19% bệnh nhân thuyên giảm một phần

Các phản ứng có hại nghiêm trọng xảy ra ở 46% bệnh nhân. Trên nhãn Beyanzi có cảnh báo về Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) – một phản ứng toàn thân do kích hoạt và tăng sinh tế bào CAR T quá mức, gây ra sốt cao, các triệu chứng giống cúm và độc tính thần kinh, có thể đe dọa tính mạng.

Các tác dụng phụ khác bao gồm phản ứng quá mẫn, nhiễm trùng nghiêm trọng, số lượng tế bào máu thấp và hệ thống miễn dịch suy yếu.

TLTK:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-relapsed-or-refractory-large-b-cell-lymphoma
2. https://packageinserts.bms.com/pi/pi_breyanzi.pdf
3. https://www.businesswire.com/news/home/20210205005520/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibb%E2%80%99s-Breyanzi-lisocabtagene-maraleucel-a-New-CAR-T-Cell-Therapy-for-Adults-with-Relapsed-or-Refractory-Large-B-cell-Lymphoma
4. https://ungthubachmai.vn/gen-tri-lieu/lieu-phap-te-bao-car-t-trong-u-lympho-khong-hodgkinva-da-u-tuy-xuong-cap-nhat-lam-sang.html