17/12/2021: FDA phê duyệt Vyvgart – phương pháp điều trị mới cho bệnh nhược cơ
Ngày 17/12/2021, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Vyvgart (efgartigimod) để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) ở người lớn có kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể Kháng thụ thể acetylcholine (AChR).
BỆNH HỌC
Bệnh nhược cơ là một bệnh tự miễn mãn tính, bệnh thần kinh cơ, gây ra tình trạng yếu cơ xương (còn gọi là cơ tự nguyện), bệnh trầm trọng hơn sau khi hoạt động và cải thiện sau khoảng thời gian nghỉ ngơi. Bệnh nhược cơ ảnh hưởng đến các cơ tự nguyện, đặc biệt là những cơ chịu trách nhiệm kiểm soát mắt, mặt, miệng, cổ họng và tay chân.
Trong bệnh nhược cơ, hệ thống miễn dịch tạo ra kháng thể AChR gây cản trở giao tiếp giữa các dây thần kinh và cơ bắp, dẫn đến suy nhược. Các cơn suy nhược nghiêm trọng có thể gây ra các vấn đề về hô hấp và nuốt, có thể đe dọa tính mạng.
THÔNG TIN THUỐC
Vyvgart (efgartigimod) là thuốc dạng dung dịch tiêm do arGEN-X BV phát triển. Efgartigimod là một đoạn Fc kháng thể IgG1 của người, ngăn không cho thụ thể Fc tái tạo kháng thể G (IgG) trở lại vào máu. Dẫn đến làm giảm nồng độ IgG tổng thể, bao gồm cả các kháng thể AChR bất thường có trong bệnh nhược cơ.
CHỈ ĐỊNH
Bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) ở người lớn dương tính với kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR)
Liều dùng:
- Cân nặng <120 kg: 10 mg/kg theo đường tĩnh mạch 1 lần 1 tuần trong vòng 4 tuần.
- Cân nặng ≥120 kg: 1200 mg theo đường tĩnh mạch 1 lần 1 tuần trong vòng 4 tuần.
Dựa vào đánh giá lâm sàng có thể thực hiện chu kỳ điều trị tiếp theo.
KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU
Tính an toàn và hiệu quả của Vyvgart đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng kéo dài 26 tuần trên 167 bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ được chọn ngẫu nhiên để dùng Vyvgart hoặc giả dược.
Nghiên cứu cho thấy nhiều bệnh nhân nhược cơ có kháng thể đáp ứng với điều trị trong chu kỳ đầu tiên của Vyvgart (68%) so với những người được dùng giả dược (30%) trên cùng một biện pháp đánh giá tác động của bệnh nhược cơ đối với chức năng hàng ngày. Nhiều bệnh nhân dùng Vyvgart cũng cho thấy phản ứng khi đo mức độ yếu cơ so với nhóm dùng giả dược.
TÁC DỤNG PHỤ
Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến việc sử dụng Vyvgart bao gồm:
- Nhiễm trùng đường hô hấp
- Đau đầu
- Nhiễm trùng đường tiết niệu.
- Làm giảm nồng độ IgG, nguy cơ nhiễm trùng có thể tăng lên.
- Các phản ứng quá mẫn như sưng mí mắt, khó thở và phát ban.
Biên dịch: Đỗ Thuỵ Nhật Hà, K Nder
Hiệu đính: Ds. Trần Thị Quốc Tuyến
TLTK:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-myasthenia-gravis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34146511/
https://reference.medscape.com/drug/vyvgart-efgartigimod-alfa-4000200
