18/6: FDA PHÊ DUYỆT CRYSVITA (BUROSUMAB – TWZA) TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH U MỀM XƯƠNG (TIO)
Biên dịch: Lâm Trịnh Diễm Ngọc
Mentor: Võ Đức Duy, Ph.D.
Ngày 18/6/2020, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận thuốc tiêm Crysvita (burosumab-twza) trong điều trị bệnh u mềm xương (TIO) ở bệnh nhân từ 2 tuổi.
Đây là một căn bệnh hiếm gặp, đặc trưng bởi sự phát triển của khối u làm cho xương bị mềm và yếu. Các khối u phóng thích một chất gọi là yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF23) làm giảm nồng độ phosphate. Phosphate lại là chất điện ly quan trọng đối với xương, khi không có đủ phosphate trong cơ thể, xương bắt đầu mềm và yếu đi, gây ra chứng nhuyễn xương.
Crysvita có thể giúp tăng nồng độ phosphate trong máu. Đây là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị TIO khi không thể tìm thấy hoặc không thể loại bỏ khối u.
Tính an toàn và hiệu quả của Crysvita đã được đánh giá qua hai nghiên cứu với 27 người trưởng thành mắc TIO. Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân được tiêm Crysvita cách mỗi 4 tuần. Ở nghiên cứu thứ nhất, 50% bệnh nhân đạt nồng độ phosphate bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 144. Kết quả chụp quét xương (scan) cho bệnh nhân ở nhóm này cũng cho thấy các tổn thương do nhuyễn xương đã được chữa lành. Ở nghiên cứu thứ hai, 69% bệnh nhân đạt nồng độ phosphate bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 88.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất ở người lớn bị TIO khi dùng Crysvita gồm: áp xe răng (nhiễm trùng), co thắt cơ, chóng mặt, táo bón, phản ứng tại chỗ tiêm, phát ban và đau đầu.
Bệnh nhân sử dụng phosphate đường uống hoặc vitamin D, những người có nồng độ phosphate huyết thanh trong hoặc trên mức bình thường và bệnh nhân bị suy thận nặng hoặc bệnh thận giai đoạn cuối không nên dùng Crysvita.
