ZYNTEGLO – LIỆU PHÁP GEN DỰA TRÊN TẾ BÀO ĐẦU TIÊN TRONG VIỆC ĐIỀUTRỊ BETA-THALASSEMIA

Hôm nay (17/08/2022), Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA)  đã phê duyệt Zynteglo (betibeglogene autotemcel) là liệu pháp gen dựa trên tế bào (cell-based gene therapy) đầu tiên để điều trị người lớn và trẻ em mắc bệnh beta-thalassemia, những người cần truyền hồng cầu thường xuyên. 

Beta-thalassemia là một dạng rối loạn máu di truyền gây giảm lượng hemoglobin và tế bào hồng cầu bình thường trong máu, thông qua đột biến trong tiểu đơn vị beta-globin, dẫn đến việc cung cấp oxy trong cơ thể không đủ. Mức độ giảm của các tế bào hồng cầu có thể dẫn đến một số vấn đề sức khỏe bao gồm chóng mặt, suy nhược, mệt mỏi, bất thường về xương và các biến chứng nghiêm trọng hơn. Bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào việc truyền máu, ở dạng nghiêm trọng nhất của tình trạng này, quá trình điều trị tiêu chuẩn thường yêu cầu truyền hồng cầu suốt đời. Việc truyền máu thường xuyên này có thể liên quan đến nhiều biến chứng sức khỏe , bao gồm các vấn đề về tim, gan và các cơ quan khác do tích tụ quá nhiều sắt trong cơ thể. 

Zynteglo là 1 sản phẩm trị liệu gen 1 lần được sử dụng với 1 liều đơn. Mỗi liều Zynteglo là 1 phương pháp điều trị tùy chỉnh tạo ra bằng sử dụng chính tế bào của bệnh nhân (tế bào gốc tủy xương) được biến đổi gen để sản xuất beta-globin chức năng (một thành phần của hemoglobin).

Tính an toàn và hiệu quả của Zynteglo được đánh giá dựa trên 2 nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm bao gồm người lớn và trẻ em mắc bệnh beta – thalassemia cần truyền máu thường xuyên. Tính hiệu quả được thiết lập dựa trên thành tựu truyền máu độc lập, đạt được khi bệnh nhân duy trì mức hemoglobin được xác định trước, không cần truyền hồng cầu trong suốt ít nhất 12 tháng. Trong 41 bệnh nhân sử dụng Zynteglo thì có 89% bệnh nhân đạt được truyền máu độc lập.

Phản ứng bất lợi phổ biến nhất liên quan đến Zynteglo bao gồm giảm tiểu cầu và các tế bào máu khác, viêm niêm mạc, sốt giảm bạch cầu, nôn mửa, sốt, rụng tóc, chảy máu cam, đau bụng, đau cơ xương, ho, đau đầu, tiêu chảy, phát ban, táo bón, buồn nôn, giảm cảm giác thèm ăn, rối loạn sắc tố và ngứa.

Phương pháp điều trị này có nguy cơ tiềm ẩn ung thư máu, tuy nhiên, không có trường hợp được tìm thấy trong nghiên cứu của Zynteglo. Bệnh nhận sử dụng Zynteglo nên theo dõi máu trong ít nhất 15 năm để tìm bằng chứng về ung thư. Bệnh nhân nên được theo dõi phản ứng quá mẫn trong quá trình sử dụng Zynteglo và theo dõi tình trạng giảm tiểu cầu và chảy máu.

FDA đã chấp nhận Zynteglo cho bluebird bio, Inc.

Nguồn: FDA

Biên dịch: Kim Thị Tuyết Nhung; Lâm Thị Thúy Hằng

Image from freepik