FDA chấp thuận phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan
Biên dịch: Minh Thúy, Thục Trinh, Ngọc Thọ, Bảo Kim
Hiệu đính: Quốc Tuyến
Vào 20/5/2022, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (U.S. Food and Drug Administration) đã phê duyệt Dupixent (dupilumab) trong điều trị Viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan (EoE) ở người lớn và bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên nặng ít nhất 40kg (tương đương khoảng 80 pound). Hành động này đánh dấu sự chấp thuận đầu tiên của FDA cho phương pháp điều trị EoE.
Jessica Lee, M.D, Giám đốc Khoa Tiêu hóa thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA cho biết: “Các nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng đã có thêm nhiều hiểu biết về bệnh viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan trong những năm gần đây, nhiều trường hợp đã được xác nhận và chẩn đoán ở Hoa Kỳ.” “Sự chấp thuận này giúp đáp ứng nhu cầu quan trọng cần thiết cho bệnh nhân bị viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan.”
Bệnh học
EoE là một chứng rối loạn viêm mãn tính do rối loạn miễn dịch, trong đó bạch cầu ái toan, một loại tế bào bạch cầu, được tìm thấy trong mô của thực quản. Ở người lớn và thanh thiếu niên mắc chứng EoE, các triệu chứng phổ biến bao gồm khó nuốt, khó ăn và thức ăn mắc kẹt trong thực quản.
Thông tin thuốc
Dupixent là một loại kháng thể đơn dòng, có tác dụng ức chế một phần con đường viêm nhiễm. Thuốc ban đầu được phê duyệt vào năm 2017. Thuốc được phê duyệt để điều trị viêm da dị ứng mức độ trung bình đến nặng ở bệnh nhân là người trưởng thành và trẻ em từ 6 tuổi trở lên trong trường hợp bệnh không được kiểm soát hợp lý bằng các thuốc kê đơn tại chỗ hoặc khi các liệu pháp đó không được khuyến khích. Dupixent cũng được phê duyệt như một phương pháp điều trị duy trì bổ sung cho người trưởng thành và bệnh nhi từ 6 tuổi trở lên bị một số loại bệnh hen suyễn từ trung bình đến nặng, cũng như ở người trưởng thành bị viêm xoang mũi mãn tính kèm polyp mũi không được kiểm soát hợp lý.
Kết quả nghiên cứu
Hiệu quả và độ an toàn của Dupixent trong EoE đã được nghiên cứu trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, nhóm chứng song song, đa trung tâm, đối chứng với giả dược, bao gồm hai giai đoạn điều trị 24 tuần (Phần A và Phần B) tiến hành độc lập trên các nhóm bệnh nhân riêng biệt. Trong Phần A và Phần B, bệnh nhân được dùng giả dược hoặc 300mg Dupixent mỗi tuần. Hai phép đo chính về hiệu quả là tỷ lệ bệnh nhân đạt được mức giảm bạch cầu ái toan nhất định trong thực quản ở tuần thứ 24, được xác định bằng cách đánh giá mô thực quản của bệnh nhân dưới kính hiển vi và sự thay đổi điểm số của Thang điểm về triệu chứng khó nuốt (DSQ) do bệnh nhân báo cáo từ ban đầu đến tuần 24. DSQ là một bộ câu hỏi được thiết kế để đo lường tình trạng khó nuốt liên quan đến EoE, với tổng điểm nằm trong khoảng từ 0 đến 84; điểm DSQ cao hơn cho thấy các triệu chứng tồi tệ hơn.
Trong phần A của thử nghiệm, 60% trong số 42 bệnh nhân dùng Dupixent đã đạt được mức giảm bạch cầu ái toan trong thực quản so với 5% trong số 39 bệnh nhân dùng giả dược. Bệnh nhân ở phần A dùng Dupixent đã cải thiện trung bình 22 điểm trong thang điểm DSQ so với 10 điểm ở bệnh nhân dùng giả dược. Ở phần B, 59% trong số 80 bệnh nhân dùng Dupixent đã đạt được mức giảm bạch cầu ái toan trong thực quản so với 6% trong số 79 bệnh nhân dùng giả dược. Bệnh nhân ở phần B dùng Dupixent đã cải thiện trung bình 24 điểm trong thang điểm DSQ so với 14 điểm ở bệnh nhân dùng giả dược. Đánh giá kết hợp các quan điểm từ bệnh nhân EoE cho thấy sự cải thiện điểm số DSQ ở những bệnh nhân dùng Dupixent trong thử nghiệm lâm sàng là đại diện cho sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng đối với chứng khó nuốt.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến Dupixent bao gồm: phản ứng tại chỗ tiêm, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau khớp và nhiễm virus herpes.
Chống chỉ định
Không dùng Dupixent trên những bệnh nhân quá mẫn cảm với Dupilumab hoặc bất kỳ thành phần nào của thuốc. Dupixent đi kèm với những cảnh báo và biện pháp phòng ngừa, bao gồm những cảnh báo về khả năng tiến triển các phản ứng dị ứng, viêm kết mạc, viêm giác mạc hoặc đau khớp; áp dụng ở những bệnh nhân nhiễm một số ký sinh trùng nhất định; và dùng kết hợp với vaccine sống giảm độc lực.
Dupixent được kí hiệu “priority review” (trường hợp có ý định chỉ áp dụng đăng ký trong vòng 6 tháng) và “breakthrough therapy” (thuốc có khả năng cải thiện kết quả đầu ra so với một liệu pháp có sẵn trước đó) cho chỉ định này.
FDA đã phê duyệt Dupixent của Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Nguồn:
