08/10/2021: RETHYMIC – THUỐC ĐẦU TIÊN ĐƯỢC FDA PHÊ DUYỆT CHO VIỆC ĐIỀU TRỊ ATHYMA BẨM SINH
Bệnh Athymia bẩm sinh là chứng rối loạn miễn dịch hiếm gặp khi trẻ em sinh ra không có tuyến ức – một cơ quan đóng vai trò quan trọng trong việc giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng. Trẻ em bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này thường chết trong vòng 2 năm đầu đời và có thể bị nhiễm trùng lặp đi lặp lại, điều này thường đe dọa đến tính mạng vì chúng thiếu tế bào T trưởng thành (một loại tế bào bạch cầu chống nhiễm trùng).
Ngày 8/10/2021, Cơ quan Quản lý Thực Phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Rethymic để điều trị cho bệnh nhi mắc bệnh Athymia bẩm sinh. Rethymic là sản phẩm mô tuyến ức đầu tiên được phê duyệt ở Mỹ. [2]
1. Cơ chế tác dụng
Cơ chế hoạt động được đề xuất liên quan đến sự di chuyển nhân tố sinh trưởng tế bào T (T cells progenitors) nhận từ tủy xương đến các lát Rethymic được cấy ghép, tại đây chúng phát triển thành tế bào T nguyên vẹn có đủ khả năng miễn dịch (naive immunocompetent recipient T cells). Tế bào biểu mô tuyến ức (thymic epithelial cells) được cho là chịu trách nhiệm về trình diện các tiền nhân lymphoid phổ biến vào các lát Rethymic được cấy ghép.
Bằng chứng về chức năng của tuyến ức có thể được quan sát qua sự phát triển của các tế bào T nguyên vẹn (naive T cell) ở khu vực máu ngoại vi, điều này rất khó quan sát thấy trước 6-12 tháng sau khi bệnh nhân được điều trị bằng RETHYMIC. [1]
2. Tính an toàn và hiệu quả
Tính an toàn và hiệu quả Rethymic được chứng minh trong các nghiên cứu lâm sàng bao gồm 105 bệnh nhân, tuổi từ một tháng đến 16 tuổi, mỗi người được dùng một liều Rethymic từ 1993 – 2020. Rethymic cải thiện khả năng sống sót của trẻ em mắc bệnh Athymia bẩm sinh, hầu hết trẻ em được điều trị bằng Rethymic sống sót qua những năm đầu thường sống lâu hơn. Rethymic cũng làm giảm tần suất và mức độ nghiêm trọng của nhiễm trùng theo thời gian. [2]
3. Chỉ định – Liều
Chỉ định:
Rethymic được chỉ định để phục hồi miễn dịch ở bệnh nhi mắc bệnh Athymia bẩm sinh.
Hạn chế sử dụng:
Rthymic không được chỉ định để điều trị cho những bệnh nhân bị suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID)
Liều:
Rethymic được thực hiện bằng thủ thuật phẫu thuật. Phạm vi liều khuyến cáo là từ 5.000 đến 22.000 mm2 Rethymic / m2 diện tích bề mặt cơ thể người nhận (BSA). Liệu pháp ức chế miễn dịch được khuyến nghị cho bệnh nhân sử dụng Rethymic, trong trường hợp có bằng chứng về maternal engraftment và tăng mức phản ứng với PHA (phytohemagglutinin A).[1]
4. Tác dụng không mong muốn
Các tác dụng phụ thường gặp nhất (> 10%) liên quan đến Rethymic
bao gồm: tăng huyết áp (huyết áp cao, 19%), hội chứng giải phóng cytokine (18%), phát ban (15%), hạ huyết áp (magiê thấp, 16%), suy thận (giảm chức năng thận, 12%), giảm tiểu cầu (tiểu cầu thấp, 12%), và bệnh ghép chống chủ (graft versus host disease) (10%). [1]
5. Tương tác thuốc
Chưa có nghiên cứu tương tác thuốc nào được thực hiện với Rethymic. Nếu cần sử dụng kéo dài nên tránh các liệu pháp ức chế miễn dịch, bao gồm cả corticosteroid liều cao.[1]
6. Sử dụng thuốc ở đối tượng đặc biệt
- Thai kỳ
Không có dữ liệu lâm sàng với Rethymic ở phụ nữ có thai và cho con bú.
- Tiềm năng sinh sản của phụ nữ và nam giới
Không có nghiên cứu lâm sàng hoặc phi lâm sàng cho đánh giá ảnh hưởng Rethymic lên khả năng sinh sản.
- Sử dụng cho trẻ em
Tính an toàn và hiệu quả của Rethymic được thiết lập trên những bệnh nhân nhi mắc bệnh Athymia bẩm sinh.
- Suy thận
Trong nghiên cứu lâm sàng với Rethymic, 10 bệnh nhân trong số 105 bệnh nhân suy giảm chức năng thận dựa vào đánh giá sàng lọc creatinin. Xem xét chức năng thận để cân nhắc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch. Phải tham khảo ý kiến của bác sĩ thận học chăm sóc bệnh nhân. [1]
Link tài liệu tham khảo:
[1]https://www.fda.gov/media/152912/download
Tác giả: Kim Thị Tuyết Nhung, Lâm Thị Thúy Hằng
Image from freepik
