FDA phê duyệt Gavreto (pralsetinib) cho điều trị ung thư tuyến giáp thể tủy có gen RET dung hợp hoặc đột biến
Biên dịch: DS. Lâm Trịnh Diễm Ngọc
PHÊ DUYỆT VÀ CHỈ ĐỊNH
Ngày 2/12/2020, hãng Roche thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Gavreto ™ (pralsetinib) trong điều trị ung thư tuyến giáp thể tủy (medullary thyroid cancer – MTC) tiến triển hoặc di căn có gen RET dung hợp/đột biến, ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.
VỀ GAVRETO
Gavreto là liệu pháp uống chính xác mỗi ngày một lần, chứa hoạt chất pralsetinib – là một chất ức chế tyrosine kinase (enzyme có vai trò trong nhiều hoạt động tế bào, ví dụ như phân chia). Thuốc được thiết kế để nhắm mục tiêu một cách chọn lọc vào các gen RET biến đổi, bao gồm dung hợp gen và đột biến gen, bất kể nguồn gốc của mô cũng như các đột biến RET thứ cấp được dự đoán là sẽ dẫn đến kháng thuốc điều trị. Blueprint Medicines và Roche đang đồng phát triển Gavreto để điều trị cho những bệnh nhân mắc nhiều loại ung thư có gen RET biến đổi.
Vào ngày 7/9/2020, Gavreto đã được FDA phê duyệt trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ có RET dung hợp và di căn (NSCLC)
TÍNH AN TOÀN VÀ HIỆU QUẢ
ARROW (NCT03037385) là nghiên cứu đầu tiên trên người, nhãn mở, giai đoạn I / II được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của Gavreto – được sử dụng bằng đường uống trên 647 bệnh nhân mắc NSCLC, MTC hoặc các thể khối u rắn khác. Thử nghiệm bao gồm hai pha: pha I tăng liều và pha II hoàn chỉnh-mở rộng: bệnh nhận được điều trị bằng 400 mg Gavreto, một lần mỗi ngày.
Kết quả đã chứng minh Gavreto cho đáp ứng lâm sàng ổn định ở những người có hoặc không có điều trị từ trước, bất kể kiểu biến đổi gen RET. Cụ thể:
| Nhóm đối tượng | Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) | Thời gian đáp ứng trung bình (DoR) |
| MTC di căn có đột biến RET trước đây được điều trị bằng cabozantinib và / hoặc vandetanib (n=55) | 60%
(95% CI: 46%, 73%) |
Không đạt
(95% CI: 15,1 tháng, không thể ước tính) |
| MTC tiến triển có đột biến gen RET trước đây được điều trị bằng cabozantinib và / hoặc vandetanib mà không phù hợp với các liệu pháp tiêu chuẩn (n=29) | 66%
(95% CI: 46%, 82%), |
Không đạt
(95% CI: không thể ước tính, không thể ước tính) |
| Ung thư tuyến giáp di căn có gen RET dung hợp (n=9) | 89%
(95% CI: 52%, 100%)
|
Không đạt
(95% CI: không thể ước tính, không thể ước tính) |
Các phản ứng ngoại ý phổ biến nhất (≥25%) là táo bón, tăng huyết áp (tăng huyết áp), mệt mỏi, đau cơ xương và tiêu chảy.
TLTK:
