Ảnh hưởng của Blinatumomab so với Hóa trị liệu đối với cơ hội sống không bệnh ở trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp tính tế bào B tái phát lần đầu có nguy cơ cao

Biên dịch: DS. Huỳnh Thị Thúy Ngân

Hiệu đính: DS. Lâm Trịnh Diễm Ngọc

Blinatumomab là một loại kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép liên kết với CD3 trên tế bào T và CD19 trên tế bào B có hiệu quả ở trẻ em bị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tế bào B tái phát hoặc khó chữa (B-ALL).

Mục đích nghiên cứu: Đánh giá cơ hội sống không bệnh ở trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp tính tế bào B tái phát lần đầu có nguy cơ cao sau liệu trình củng cố thứ ba với hóa trị liệu hợp nhất với Blinatumomab trước khi cấy ghép tế bào gốc tạo máu toàn thể.

Phương pháp nghiên cứu:

• Đối tượng nghiên cứu: Bệnh nhân nhi trên 28 ngày tuổi và dưới 18 tuổi mắc bệnh B-ALL tái phát lần đầu có nguy cơ cao trong tình trạng thuyên giảm hoàn toàn về hình thái (tủy M1, <5% số lần nổ) hoặc với tủy M2 (5% và <25%) một cách ngẫu nhiên.
• Thiết kế nghiên cứu: Thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng giai đoạn 3. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để chia thành 2 nhóm:
  • Nhóm 1 (n = 54 người): Dùng Blinatumomab 1 chu kỳ (15 μg/m²/ngày trong 4 tuần, truyền tĩnh mạch liên tục).
  • Nhóm 2 (n = 54 người): Dùng Hóa trị củng cố lần thứ 3.

 Tiêu chí đánh giá chính:

• Tiêu chí lâm sàng chính: Cơ hội sống không bệnh (các biến cố: tái phát, tử vong, bệnh ác tính thứ hai, hoặc không thuyên giảm hoàn toàn).
• Tiêu chí lâm sàng thứ chính: Thời gian sống thêm toàn bộ.
• Tiêu chí lâm sàng phụ khác bao gồm sự thuyên giảm bệnh tật còn sót lại tối thiểu và tỷ lệ các tác dụng phụ.

Kết quả nghiên cứu:

• Tổng số 108 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên với tuổi trung bình là 5,0 tuổi; 51,9% bé gái; 97,2% tủy M1) và tất cả bệnh nhân đều được đưa vào phân tích.

Sau trung bình 22,4 tháng theo dõi

• (log-rank P <0,001; HR = 0,33; [KTC 95%, 0,18-0,61]).
• Các trường hợp tử vong xảy ra ở 8 bệnh nhân (14,8%) trong nhóm Blinatumomab và 16 bệnh nhân (29,6%) trong nhóm hóa trị liệu (HR 0,43 (KTC 95%, 0,18-1,01).
• Sự thuyên giảm bệnh tồn tại tối thiểu (90% [44/49] so với 54% [26/48]; khác biệt, 35,6% [95% CI, 15,6% -52,5%]).
• Tỷ lệ các biến cố bất lợi nghiêm trọng ở nhóm dùng Blinatumomab và nhóm hóa trị tương ứng là 24,1% so với 43,1%; tỷ lệ các biến cố bất lợi lớn hơn hoặc bằng grade 3 tương ứng 57,4% so với 82,4%. Các tác dụng phụ dẫn đến ngừng điều trị đã được báo cáo ở 2 bệnh nhân trong nhóm dùng thuốc Blinatumomab. Không có tác dụng phụ gây tử vong nào được báo cáo.

 Kết luận:

Trong số trẻ em bị B-ALL tái phát lần đầu có nguy cơ cao, điều trị với 1 chu kỳ của thuốc Blinatumomab đã cải thiện khả năng sống sót không có biến cố so với hóa trị củng cố trước khi cấy ghép tế bào gốc tạo máu toàn thể, ở thời gian theo dõi trung bình là 22,4 tháng.

Tài liệu tham khảo:

Franco Locatelli et al. Effect of Blinatumomab vs Chemotherapy on Event-Free Survival Among Children With High-risk First-Relapse B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia A Randomized Clinical Trial: randomized phase 3 clinical trial.

JAMA. 2021;325(9):843-854. doi:10.1001/jama.2021.0987

Hình đại diện từ: https://www.onclive.com/view/blinatumomab-significantly-prolongs-efs-in-pediatric-relapsed-all

Category: Nghiên cứu, Chuyên đề lâm sàng

Tag: Blinatumomab, Hóa trị liệu, Bạch cầu cấp tính tế bào B.