Bệnh nhân đầu tiên áp dụng liệu pháp thay thế tế bào đảo tụy mới có nguồn gốc từ tế bào gốc

Tác giả: James F. Markmann, et. al.

Cấy ghép tiểu đảo từ người tử vong có thể giúp loại bỏ tình trạng hạ đường huyết nghiêm trọng và cải thiện phản ứng đường huyết ở những người mắc ĐTĐ loại 1. Tuy nhiên, việc điều trị này bị giới hạn bởi số lượng và chất lượng.

Lần đầu tiên, một nghiên cứu được thực hiện để chứng minh khả năng độc lập với insulin qua liệu pháp thay thế tế bào đảo tụy, có nguồn gốc từ tế bào gốc dị sinh, biệt hóa hoàn toàn, sử dụng VX-880 (Vertex Pharmaceuticals).

Việc điều trị với một nửa liều mục tiêu của VX-880 giúp các tế bào tiểu đảo kết tụ; glucose được điều chỉnh làm tăng nồng độ C-peptide khi đói và được kích thích; ngưng tái phát hạ đường huyết nghiêm trọng; và cải thiện HbA1c và khoảng mục tiêu đường huyết khuyến nghị cho bệnh nhân.

Hiện tại, những bệnh nhân đang được nhắm đến cho thử nghiệm này là những người bệnh ở mức độ rất nặng, suy giảm nhận thức về hạ đường huyết và các biến cố hạ đường huyết nghiêm trọng.

Có hai người tham gia nghiên cứu mắc ĐTĐ loại 1 nặng đã được điều trị. Người đầu tiên trên thế giới là một người đàn ông 64 tuổi với 40 năm mắc ĐTĐ loại 1, bị suy giảm nhận thức về hạ đường huyết, được tiêm 34U insulin mỗi ngày tại thời điểm ban đầu (HbA1c ban đầu là 8,6% và không phát hiện được C-peptide lúc đói và khi được kích thích). Sau khi truyền một lần VX-880 với nửa liều mục tiêu, C-peptide lúc đói được phát hiện vào ngày thứ 29 và tăng lên nhanh chóng; HbA1c và insulin hàng ngày giảm song song. Ngày thứ 90, các nhà nghiên cứu đã quan sát thấy sự tăng mạnh của C-peptide khi đói và khi được kích thích, cải thiện phản ứng đường huyết và giảm đáng kể việc sử dụng insulin ngoại sinh. Ở giai đoạn cuối cùng, ngày 241 đến 270, bệnh nhân có khoảng mục tiêu đáng chú ý là 99,9%, và vào thời điểm đó, bệnh nhân không nhận insulin và có HbA1c là 5,2%.

Người thứ hai tham gia thử nghiệm là một phụ nữ 35 tuổi mắc ĐTĐ loại 1 trong 11 năm, HbA1c ban đầu là 7,5% và không phát hiện C-peptide, có phản ứng định tính tương tự với điều trị. Sau khi truyền VX-880, khoảng mục tiêu lúc ban đầu tăng từ 35,9% lên 51,9% ở ngày 121-150, cũng như giảm 18,2U insulin và HbA1c là 7,1%.

VX-880 nhìn chung là an toàn và dung nạp tốt; hầu hết các tác dụng phụ nhẹ hoặc trung bình và phù hợp với tình trạng ức chế miễn dịch. Tác dụng phụ thường gặp nhất là các trường hợp hạ đường huyết nặng (không nghiêm trọng hoặc liên quan đến VX-880 ở cả 2 bệnh nhân sau ngày thứ 35), xảy ra trong giai đoạn chu phẫu. Có 1 tác dụng phụ nghiêm trọng là phát ban (nhẹ, không liên quan đến VX-880), đã khỏi.

Những kết quả chưa từng có này là bằng chứng đầu tiên cho thấy các tiểu đảo có nguồn gốc từ tế bào gốc có thể khôi phục sản xuất insulin và kiểm soát glucose ở bệnh nhân mắc ĐTĐ loại 1. Nghiên cứu vẫn đang tiếp tục thu nhận và phân liều bệnh nhân.

TLTK: ADA 2022

https://www.healio.com/news/endocrinology/20220607/first-patient-gains-insulin-independence-with-novel-stem-cellderived-islet-cell-therapy

Biên dịch: Ds. Trần Thị Quốc Tuyến