15/12/2021: Orencia (Abatacept) – thuốc đầu tiên được phê duyệt trong ngăn ngừa biến chứng mảnh ghép chống kí chủ
Ngày 15/12/2021, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc tiêm Orencia trong phòng ngừa biến chứng mảnh ghép chống kí chủ cấp (aGVHD) ở người lớn và trẻ em từ hai tuổi sau cấy ghép tế bào gốc tạo máu (ghép tủy xương) từ người hiến tặng.
BỆNH HỌC:
aGVHD là một biến chứng cấp tính xảy ra khi tế bào gốc hoặc tủy xương của người hiến tặng hay còn gọi là các tế bào gốc tạo máu dị sinh (allo-HSCT) tấn công vào cơ thể. Trong allo-HSCT, sau khi nuôi dưỡng vật chủ, các kháng nguyên mô của người nhận nhận diện tế bào T của người cho là vật lạ. Dẫn đến việc kích hoạt, biểu hiện và tăng cường phản ứng miễn dịch của tế bào T. Tổn thương mô sẽ xảy ra do sự tiết Cytokine gây viêm. Các Cytokine tiền viêm như: yếu tố hoại tử khối u (TNF-α), IL-1β và IL-6 cũng được tìm thấy. Bên cạnh đó là sự tăng cường bộc lộ các thụ thể đặc hiệu trình diện kháng nguyên. Các triệu chứng lâm sàng của aGVHD sẽ xuất hiện trong vòng 100 ngày sau khi truyền allo-HSCT hoặc truyền tế bào lympho của người hiến tặng. Biến chứng có thể gặp ở bất kì cơ quan nào, có thể diễn tiến khá nặng nề thậm chí là tử vong.
THÔNG TIN THUỐC:
Orencia (abatacept) là một thuốc dự phòng aGVHD đường tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da. Chúng hoạt động dựa trên cơ chế biến đổi có chọn lọc đồng kích thích tăng sinh tế bào T và ức chế sản xuất các cytokine TNFα, interferon-γ, và interleukin-2.
Orencia trước đó còn được chỉ định để điều trị viêm khớp dạng thấp, viêm khớp vảy nến ở người lớn thể trung bình đến nặng, và viêm khớp vô căn ở trẻ vị thành niên. Kết hợp với Kiểm chứng thực tế trong y học (RWE), Orencia là thuốc đầu tiên được FDA công nhận trong phòng ngừa aGVHD.
DỮ LIỆU NGHIÊN CỨU:
Tính an toàn của Orencia đã được kiểm chứng qua 2 nghiên cứu. Ở nghiên cứu đầu tiên, trên 186 bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc từ người hiến tặng, những bệnh nhân dùng Orencia có tỷ lệ sống sót là 97% so với 84% ở những bệnh nhân được dùng giả dược, ở tất cả các cấp độ bệnh. Nghiên cứu thứ hai từ Trung tâm Nghiên cứu Cấy ghép Tủy và Máu Quốc tế đã phân tích kết quả của 54 bệnh nhân được điều trị bằng Orencia, đạt hiệu quả 98% so với 162 bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch đạt 75%.
TÁC DỤNG PHỤ CỦA THUỐC:
Phổ biến nhất: thiếu máu, tăng huyết áp, tái nhiễm cytomegalovirus (CMV) và nhiễm CMV, sốt, viêm phổi, chảy máu cam, giảm số lượng bạch cầu dòng lympho CD4, tăng lượng magie trong máu và tổn thương thận cấp.
Theo dõi tình trạng nhiễm Epstein – Barr virus (EBV) và ngăn chặn tình trạng nhiễm đó trước khi dùng Orencia. Sau khi tiếp nhận điều trị và 6 tháng sau khi cấy ghép, bệnh nhân cũng nên được đánh giá tình trạng nhiễm CMV, cũng như EBV.
Credits:
Phan Ngọc Minh Anh
Đinh Hoàng Mỹ Ân
K Nder
Đỗ Thuỵ Nhật Hà
Hiệu đính: Ds. Trần Thị Quốc Tuyến
TLTK:
- https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2013/125118s171lbl.pdf
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7057746/
- https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease?fbclid=IwAR0NAuHB_1IGb6X6Xbq398soLBUH1YeKbLbE8TRfFCrMlqer3z0oxtSTUpM
