Enhertu – Liệu pháp nhắm đích đầu tiên trong điều trị ung thư vú với HER2 thấp

Ngày 05/08/2022, Cục quản lí Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kì (FDA Hoa Kì) chấp thuận Enhertu (fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki), truyền tĩnh mạch để điều trị cho bệnh nhân ung thư vú HER2 thấp (HER-2 low) không thể cắt bỏ hoặc di căn. Đây là thuốc điều trị đích dầu tiên được chấp thuận cho bệnh nhân ung thư vú HER2 thấp, một nhóm phân loại mới được định nghĩa trong phân nhóm ung thư vú âm tính HER2.

Theo ước tính có 287.850 trường hợp phụ nữ mắc ung thư vú mới được chẩn đoán năm 2022 ở Hoa Kì. Trong đó, 80 – 85% trường hợp này trước đây được xếp vào nhóm âm tính HER2 (bao gồm dương tính với thụ thể của hoocmon và xét nghiệm ba lần âm tính với ung thư vú), có nghĩa là khối u không biểu hiển quá mức, không tạo ra được nhiều bản sao protein HER2. Trong chẩn đoán ung thư vú, có khoảng 60% bệnh nhân trước đây được xếp vào phân nhóm này, bây giờ được xếp lại vào nhóm có HER2 thấp. Trước đây, những bệnh nhân có HER2 thấp này được chỉ định điều trị nội tiết hoặc hóa trị liệu.

Thụ thể HER2, là một loại protein được tạo bởi gen HER2, gen quan trọng trong xác định điều trị cho bệnh nhân ung thư vú. Bệnh nhân âm tính HER2 bao gồm dương tính với thụ thể và xét nghiệm ba lần âm tính với ung thư vú. Bệnh nhân HER2 thấp là nhóm phân loại mới, được mô tả là có một số protein HER2 trên bề mặt tế bào, nhưng không đủ để xếp vào nhóm dương tính HER2.

Bệnh nhân có HER2 thấp đủ điều kiện cho Enhertu nếu họ đã nhận được hóa trị liệu trước đó khi đã bị di căn, hoặc ung thư trở lại sau 6 tháng hoàn thành điều trị, có hỗ trợ của hóa trị liệu.

Chấp thuận này dựa trên báo cáo lâm sàng DESTINY-Breast4, thử nghiệm ngẫu nhiên, đa trung tâm, mã nguồn mở thực hiện trên 557 bệnh nhân trưởng thành bị ung thư vú HER2 thấp không thể điều trị hoặc di căn. Thử nghiệm chia hai phần, 494 bệnh nhân dương tính thụ thể (HR+), 63 bệnh nhân âm tính thụ thể (HR-). Trong đó, ngẫu nhiên 373 bệnh nhân nhận Enhertu bằng đường truyền tĩnh mạch ba tuần một lần và 184 nhận các biện pháp hóa trị (eribulin, capecitabine, gemcitabine, nab paclitaxel hoặc paclitaxel). Kết quả chỉ ra sự cải thiện ở cả tỷ lệ sống sót tại không tiến triển và tỷ lệ sống sót trên tổng thể ở bệnh nhân ung thư vú HER2 thấp không thể điều trị và di căn.

Bệnh nhân có tuổi từ 28 – 81, trung bình 57 tuổi. Trong 557 bệnh nhân, có 24% bệnh nhân trên 65 tuổi, tỷ lệ nữ 99,6%, trong đó 48% người da trắng, 40% người châu Á, 2% người da đen hoặc Mỹ gốc Phi, 3,8% người Tây Ban Nha/Latinh.

Phần lớn phản ứng cơ thể của bệnh nhân tiêm Enhertu trong thử nghiệm bao gồm buồn nôn, mệt mỏi, rụng tóc, táo bón, chán ăn, đau cơ xương khớp và tiêu chảy. Các chống chỉ định và nguy cơ khác được cảnh báo trên hộp và thông tin kê đơn cảnh báo cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe về nguy cơ mắc bệnh phổi kẽ và tác động tới thai nhi. Enhertu không được khuyến khích cho phụ nữ mang thai.

Enhertu được nhận đánh giá ưu tiên và chỉ định liệu pháp đột phá cho chỉ định này. FDA đã cấp sự chấp thuận của Enhertu cho Daiichi Sankyo bốn tháng trước thời hạn của Đạo luật phí người dùng theo toa (PDUFA).

Nguồn: FDA

Credit: Phương Dung, Bảo Kim, Ngọc Thọ

Hiệu đính: Ngọc Thọ, Minh Huy