07/07/2020: FDA công bố thuốc điều trị các bệnh ung thư máu (MDS và CMML) mới cho phép bệnh nhân được điều trị ngoại trú

Biên dịch: Lê Châu Thảo Vy

Mentor: Võ Đức Duy, Ph.D.

Inqovi (sự kết hợp của decitabine và cedazuridine) ức chế quá trình methyl hóa DNA ở cytosine nucleobase nhằm ngăn chặn một số bệnh ung thư, trong đó có hội chứng rối loạn sinh tủy MDS và bạch cầu myelomonocytic mãn tính CMML. Ngoài ra, Inqovi có độ an toàn cao cho phép bệnh nhân có thể điều trị ngoại trú.

Ngày 07/07/2020, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Inqovi (một sự kết hợp của hai chất hóa trị decitabine và cedazuridine) cho công ty Astex Enterprises, Inc., một công ty con của Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd., trong việc điều trị ở người lớn mắc hội chứng rối loạn sinh tủy (myelodysplastic syndromes-MDS) và bệnh bạch cầu myelomonocytic mãn tính (chronic myelomonocytic leukemia-CMML) có thể điều trị ngoại trú. Hội chứng sinh tủy (MDS) là một loại ung thư máu trong đó các tế bào máu chưa trưởng thành trong tủy xương bị biến đổi bất thường và do đó không trở thành các tế bào máu khỏe mạnh. Bệnh bạch cầu myelomonocytic mãn tính (CMML) là một loại ung thư của các tế bào tạo máu nằm trong tủy xương. Những loại bệnh ung thư máu này thường xảy ra ở người già trên 65 tuổi. Về cơ chế hoạt động của thành phần decitabine và cedazuridine có trong thuốc Inqovi, decitabine là tác nhân làm giảm methyl hóa (hypomethylating agent) thông qua ức chế enzyme DNA methyltransferases (DNMTs). Kết hợp với cedazuridine là chất ức chế cytidine deaminase giúp găn cytosine đột biến thành uracil nhằm giúp quá trình tổng hợp DNA được xảy ra bình thường

Sự chấp thuận của FDA dựa trên thí nghiệm lâm sàng của 208 bệnh nhân, trong đó có 75% bệnh nhân trên 65 tuổi và 36% bệnh nhân trên 75 tuổi, hiện đang mắc bệnh MDS hoặc CMML ở cả mức độ trung bình và nghiêm trọng (bao gồm giai đoạn II, III, và IV). Kết quả lâm sàng cho thấy liều lượng thuốc cũng như sự an toàn khi sử dụng giữa decitabine truyền tĩnh mạch (trước đây) và Inqovi là tương đương nhau. Điều đáng nói hơn là Inqovi cho phép bệnh nhân có thể điều trị ngoại trú.  Bên cạnh đó, cuộc thử nghiệm cho kết quả tích cực hơn khi ½ số bệnh nhân (trước đây phải duy trì việc truyền máu) nay đã không cần phải truyền máu trong suốt 8 tuần.

Một số tác dụng phụ của Inqovi thường gặp bao gồm mệt mỏi, táo bón, xuất huyết, đau cơ, viêm niêm mạc (lở miệng), đau khớp, buồn nôn và sốt (do số lượng bạch cầu thấp). Inqovi có thể gây hại cho thai nhi; đối với bệnh nhân nam và nữ trong độ tuổi sinh sản, cần được khuyên nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả.

Inqobi ở dạng viên nén (chứa 35 mg decitabine và 100 mg ceudazuridine), uống 1 lần/ ngày trong 5 ngày liên tục theo chu kỳ mỗi 28 ngày 1 lần và phải duy trì uống ít nhất 4 chu kỳ cho đến khi bệnh có dấu hiệu tiến triển. Inqovi được khuyến cáo uống cùng giờ mỗi ngày, không được ăn trước khi uống thuốc 2 tiếng và sau khi uống thuốc 2 tiếng.

Tài liệu tham khảo:

2020. FDA Approves New Therapy for Myelodysplastic Syndromes (MDS) That Can Be Taken at Home. U.S Food And Drugs Administration (FDA). https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-myelodysplastic-syndromes-mds-can-be-taken-home